Rawatan Multiple Sclerosis yang Menunjukkan Janji

Anonim

Multiple sclerosis, penyakit autoimun yang menyerang otak dan saraf tunjang, berbahaya. Ia menyebabkan gejala-gejala dari pergerakan terhad hingga keletihan yang mendalam. Tetapi rawatan perubatan yang melambatkan perkembangan penyakit kini tersedia dan banyak lagi dalam perancangan. Di bawah ini adalah berita mengenai rawatan yang paling menjanjikan …

Multiple sclerosis (MS) biasanya menyerang orang dalam kehidupan mereka yang utama - antara umur 20 dan 50 - mempengaruhi keseimbangan, pertuturan dan koordinasi otot mereka
. " Ini adalah ketika mereka membuat keputusan mengenai laluan kerjaya, perkahwinan dan melahirkan anak, "kata Tim Coetzee, PhD, ketua pegawai penyelidik Persatuan Sklerosis Pelbagai Kebangsaan.
Penyakit radang progresif, MS memusnahkan membran berlemak yang dipanggil myelin, yang melindungi gentian saraf dalam sistem saraf pusat, atau otak dan saraf tunjang. Apabila sarung myelin dimusnahkan, mesej saraf terganggu, mengakibatkan gejala-gejala yang merebak dari mati rasa kepada kehilangan penglihatan untuk kelumpuhan.
"Ketidakhadiran MS - ciri khasnya - dapat memberikan banyak cabaran untuk maju ke hadapan dengan kehidupan mereka, tidak sedikit pun yang kemungkinan akan meningkatkan batasan, "katanya.
Beberapa, misalnya, mungkin perlu mempertimbangkan kembali keupayaan mereka untuk menjaga seorang anak atau memegang pekerjaan.
Penyakit ini mempengaruhi 2-3 kali seperti ramai wanita sebagai lelaki, dan 400,000 orang di Amerika Syarikat, menurut Persatuan Pelbagai Sclerosis Kebangsaan.

Penyelidik tidak pasti mengapa wanita lebih terdedah kepada MS. Ada yang membuat spekulasi bahawa genetik dan hormon wanita mungkin memainkan peranan, kata ahli neurologi Robert Glanzman, MD, pemimpin pembangunan global untuk ocrelizumab untuk Pembangunan Pharma di Hoffmann-La Roche di Nutley, NJ. tangan pesakit.
"Penyelidikan telah membolehkan diagnosis lebih awal dan lebih cepat," kata Coetzee. "Ini membuka peluang untuk rawatan terdahulu dengan terapi pengubahsuaian penyakit, cara terbaik untuk menangguhkan aktiviti penyakit masa depan."
"Ia juga telah membawa kepada rawatan untuk gejala tertentu, seperti keupayaan untuk melawan keletihan atau memperbaiki berjalan, "Katanya." Sebelum persetujuan [FDA] pertama terapi pengubahsuaian penyakit - interferon beta-1b pada tahun 1993 - [doktor tidak mempunyai pilihan] untuk mengubah suai dan memperlambat penyakit ini daripada berkembang, "kata Coetzee.
"Sekarang kita dapat membangunkan terapi [mengubati penyakit] yang mensasarkan bahagian-bahagian tertentu sistem imun," katanya. "Kami melihat perkembangan strategi rawatan menyeluruh, yang benar-benar berita baik."
Di sini, pakar neurologi dan penyelidik membangunkan rawatan baru menerangkan ubat-ubatan MS paling menarik yang ada dan di kaki langit.
Multiple sclerosis Rawatan # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab adalah antibodi yang dihasilkan oleh genetik yang memusnahkan sel-sel B, sejenis sel imun yang memacu sistem imun untuk menyerang otak dan saraf tunjang, Dr. Glanzman berkata.

Mengapa keseronokan?
Ubat antibodi yang disuntik adalah produk pertama yang menunjukkan hasil kajian positif dalam kedua-dua bentuk progresif penyakit ini dan bentuk yang lebih biasa, yang mana penganalisis percaya Ia menjadikan rawatan yang menggalakkan bagi para doktor, laporan Reuters.
Hasil daripada kajian Phase III utama ubat dalam sklerosis berbilang progresif utama (PPMS) menunjukkan bahawa ocrelizumab berkurangan dengan ketara perkembangan kecacatan klinikal, Kesan yang berpanjangan selama sekurang-kurangnya 12 minggu, terus berlanjut.
Perangkap berpotensi: "Kami bimbang tentang ubat yang mengubah sistem imun, yang melindungi tubuh daripada jangkitan dan kanser," kata Dr. Glanzman .
Tetapi insiden kejadian buruk yang berkaitan dengan ocrelizumab, termasuk jangkitan serius, juga serupa dengan plasebo, menurut Reuters
Sebagai ubat berasaskan antibodi, ia mungkin mahal.
> Ketersediaan:
Pada bulan Februari 2016, ocrelizumab (Ocrevus) telah diberikan "Terapi Terapi Terobosan" oleh FDA untuk merawat MS progresif utama, menurut Roche. Keputusan FDA akhir mengenai kelulusannya dijangka menjelang akhir tahun.
Rawatan sklerosis berbilang # 2: Terapi Stem Cell
Rawatan ini membantu sarung myelin menghasilkan semula bahan kimia sintetik yang "menghidupkan" molekul yang dipanggil retinoid gamma reseptor asma dalam sel induk otak dewasa, kata Jeffrey K. Huang, PhD, penyelidik utama dadah di MS Society Cambridge Centre untuk Pembaikan Myelin, University of Cambridge, England.
Molekul-molekul ini membantu pembentukan sel induk dewasa ke dalam sel-sel penghasil myelin yang dipanggil "oligodendrocytes." "Untuk myelin untuk diperbaharui semula dalam MS, oligodendrocytes yang mencukupi mestilah boleh didapati di kawasan yang rosak," kata Huang.

Mengapa keseronokan? , kedua-dua gentian saraf dan sel-sel yang membuat myelin rosak, tetapi sel-sel oligodendrocyte yang tidak matang yang secara teorinya boleh matang dan membantu memperbaiki myelin.
Itulah yang berlaku apabila tikus disuntik dengan dadah. mengujakan kerana ia menunjukkan sasaran dadah yang mungkin untuk terapi regeneratif di MS dan aplikasi baru yang berpotensi untuk ubat yang diketahui [ubat RXR] dalam pembaikan myelin, "kata Huang.
Perangkap yang berpotensi:" RXR ubat belum diuji pada pesakit MS , jadi tidak jelas apa kesan sampingannya atau di mana tahap penyakit RXR akan menjadi paling berkesan, "katanya.
Ketersediaan
: Narkoba RXR, seperti bexarotene, sedang dalam ujian klinikal untuk penyakit lain Sebagai contoh, Bexarotene telah diluluskan oleh Food and Drug Administration (FDA) pada tahun 1 untuk rawatan limfoma sel T. Lebih banyak kajian diperlukan sebelum dapat dipertimbangkan untuk MS.
Rawatan pelbagai sklerosis # 3: Teriflunomide
Ubat oral, teriflunomide mengubah respons sel-sel T imun, yang merosakkan otak dan saraf tunjang pada MS. Ubat ini mengurangkan keradangan dan serangan sel-sel pada otak, kata Coetzee.
Mengapa keseronokan?
Dalam percubaan Fasa 3 pertama, teriflunomide mengurangkan kadar berulang sebanyak 31.5% dan menurunkan bilangan lesi, atau parut, di mana sel-sel imun telah menyerang sarung myelin di otak. Ia juga mengurangkan kemajuan pesakit MS kepada kurang upaya sebanyak 30%.
"Mereka adalah hasil yang mengagumkan," kata Coetzee. "Ia berbeza kerana ia merupakan ubat oral dan mensasarkan sebahagian daripada laluan imun daripada ubat-ubatan semasa yang lain."
Dia meramalkan masa apabila doktor boleh menggunakan kombinasi ubat-ubatan, masing-masing menyasarkan bahagian sistem imun yang berlainan.

Perangkap berpotensi:
Ia boleh menyebabkan kerosakan hati, kata Coetzee. Ubat ini muncul untuk meningkatkan enzim hati, yang boleh menyebabkan sel-sel yang rosak atau keradangan, menurut Mayo Clinic. Menurut National Institutes of Health, masalah hati paling banyak ditemui pada pesakit yang sudah mengalami penyakit hati atau mengambil ubat lain yang berbahaya kepada organ.
Juga, "jika anda perlu beralih ke ubat lain, anda perlu menunggu

Teriflunomide yang diluluskan oleh FDA pada bulan September 2012.
Pelbagai sklerosis rawatan # 4: Laquinimod
Laquinimod, ubat oral sekali sehari, adalah molekul sintetik yang kecil yang mengurangkan sitokin, molekul yang dirembeskan oleh sel-sel imun yang membangkitkan keradangan dan menarik sel-sel imun lain untuk menyerang otak, jelas Coetzee.
Mengapa
"Ia menukarkan pengeluaran sitokin dan mengurangkan aktiviti keradangan," katanya. Dalam satu daripada dua ujian Fasa 3, para penyelidik mendapati bahawa ia mengurangkan kadar kambuh sebanyak 23%, kecacatan sebanyak 36% dan atrofi otak, atau kehilangan sel saraf, oleh 33.8%.
Juga, pop pil adalah lebih mudah dan selesa untuk pesakit MS daripada menyuntik atau menyedut ubat.
"Walaupun pesakit boleh memberikan suntikan sendiri atau mempunyai yang disayangi memberi mereka, kebanyakannya lebih suka tidak menangani ketidakselesaan dan kesulitan," Coetzee berkata. "Pengambilan bulanan memerlukan perjalanan ke tapak kemasukan atau pejabat doktor, menghabiskan beberapa jam dari hari kerja." Pilihan lisan adalah penting kerana ia mudah dan boleh meningkatkan pematuhan, katanya.

Perangkap yang berpotensi: Sesetengah pesakit mempunyai tahap enzim hati sementara yang tinggi, yang boleh menandakan keradangan atau kerosakan pada sel-sel hati
Tetapi laquinimod tidak menyebabkan masalah hati dalam ujian klinikal, kata Coetzee juga tidak menunjukkan banyak faedah berbanding dengan plasebo kerana beberapa ubat lain telah dilakukan, "kata Coetzee. "Lebih banyak data diperlukan untuk menunjukkan manfaatnya."
Ketersediaan:
Pada awal tahun 2014, pengawal selia Eropah mengesyorkan laquinimod tidak diluluskan untuk pemasaran di Eropah kerana risiko keselamatan dadah. Namun, pengilang tetap komited terhadap pembangunan laquinimod untuk merawat MS dan berharap untuk mendapat kelulusan FDA menjelang 2018.
Pelbagai sklerosis rawatan # 5: Alemtuzumab
Alemtuzumab, antibodi yang kuat, memusnahkan sel imun T dan B limfosit, yang merosakkan otak dan saraf tunjang pada pesakit MS, kata Aaron Miller, MD, pengarah perubatan Pusat Corinne Goldsmith Dickinson untuk Multiple Sclerosis di Sekolah Perubatan Mount Sinai di New York City.
Mengapa keseronokan? Kajian Tahap 2 2008, orang yang mempunyai MS mengalami pengurangan sebanyak 74% dalam risiko kambuh dan pengurangan risiko 71% untuk ketidakupayaan berbanding dengan interferon beta 1-a, ubat yang diluluskan oleh FDA. "Ia juga satu-satunya ubat untuk MS yang tahunan, "kata Dr. Miller. "Ia ditadbir secara intravena setiap hari selama lima hari, dan kemudian pesakit tidak mempunyai rawatan selama setahun."
Tahun kedua pesakit hanya mempunyai tiga hari rawatan.
Perangkap yang berpotensi:
Kira-kira 3% Pesakit MS dalam percubaan Fasa 3 membangunkan purpura thrombocytopenic immune (ITP), penyakit yang berpotensi serius yang menurunkan jumlah platelet darah yang diperlukan untuk pembekuan. Kira-kira 20% pesakit mengalami masalah tiroid, seperti tiroid kurang aktif atau terlalu aktif.

"Kesan sampingan ini boleh diurus dengan pengawasan yang rapat oleh doktor," kata Coetzee.
Sesetengah pesakit MS juga mempunyai tindak balas alergik terhadap infusi itu, katanya.
Juga, kerana alemtuzumab mengubah sistem imun, ia membuka pesakit untuk dijangkiti. Ketersediaan:
FDA meluluskan alemtuzumab pada bulan November 2014 untuk mengubati bentuk-bentuk MS. Ubat ini diberikan sebagai infus intravena - selama 5 hari berturut-turut pada mulanya dan selama 3 hari berturut-turut setahun kemudian, laporan FDA.
Rawatan multiple sclerosis # 6: Daclizumab
"Antibodi Daclizumab nampaknya berfungsi dengan memperluas jumlah sel-sel imun, yang dipanggil sel pembunuh semulajadi, "kata Dr Miller. Pengembangan mereka merampas sel T, yang menyebabkan tindak balas keradangan pada pesakit MS.
Mengapa keseronokan?
Dalam percubaan Tahap 2, daclizumab mengurangkan kadar kambuh sebanyak 54%, bilangan lesi yang dikesan melalui pengimejan resonans magnetik (MRI) sebanyak 69% dan risiko kecacatan sebanyak 57% pada dos terendah.
Ia juga mudah: "Ia diberikan oleh suntikan pesakit boleh melakukan [sendiri], satu suntikan sebulan, "kata Dr. Miller.
Itu adalah peningkatan: Kebanyakan ubat MS yang suntikan kini perlu diberi tiga atau lebih kali seminggu

Perangkap yang berpotensi: Seperti mana-mana ubat yang mengubah sistem imun, penyelidik mengambil berat tentang risiko itu
"Ketersediaan:
" FDA diluluskan daclizumab (Zinbryta) pada Mei 2016 untuk merawat orang dewasa dengan bentuk semula MS.
Kesihatan Wanita: Berapa Banyak Tahu? tiada pengganti untuk kesihatan yang baik, dan apabila ia hilang, ia sering pergi untuk kebaikan. Jangan biarkan ia meluluskan anda. Uji pintar anda dengan kuiz kesihatan wanita ini.

arrow