Setiap tahun, ahli MS berkumpul di American Academy of Neurology (AAN) untuk mempersembahkan penemuan penyelidikan sklerosis berganda terkini dan menjejaki perkembangan rawatan MS yang baru. Blogger kesihatan harian MS, Trevis Gleason telah menemuramah ahli neurologi dan pakar MS Dr. Jeffrey Cohen dari Klinik Cleveland untuk mengetahui apa hasil penyelidikan yang dibincangkan pada mesyuarat AAN tahun ini mungkin bermakna bagi orang yang tinggal dengan MS.
10 Soalan untuk Tanya Doktor Anda Mengenai MS
Trevis L. Gleason, Tuan Rumah Kesihatan Setiap Hari:
Halo dan selamat datang ke webcast Kesihatan Sepanjang Hayat ini - "Pelbagai Berita Rawatan Sclerosis Dari Mesyuarat Tahunan Akademi Neurologi Amerika. " Sebelum kita memulakan, kami mengingatkan anda bahawa pendapat yang dinyatakan dalam program ini semata-mata pandangan tetamu kami. Mereka tidak semestinya pandangan Kesihatan Harian, penaja kami, atau mana-mana organisasi luar. Dan seperti biasa, sila dapatkan nasihat doktor anda untuk nasihat perubatan yang paling sesuai untuk anda.
Program ini disokong melalui pemberian pendidikan tanpa had dari Bayer HealthCare. Kami berterima kasih kepada mereka atas komitmen mereka untuk pendidikan pesakit.
Setiap tahun, lebih daripada 10,000 profesional neurosains mengambil bahagian dalam salah satu perhimpunan neurologi terbesar di dunia. Ia adalah mesyuarat tahunan American Academy of Neurology (AAN), di mana perkembangan terkini dalam penyelidikan diumumkan. Saya telah menjadi sebahagian daripada keseronokan untuk mesyuarat 2009 di Seattle, blog dari pertemuan AAN untuk EverydayHealth.com.
Bersama saya di studio ini ialah Dr. Jeffrey Cohen, seorang profesor perubatan di Cleveland Clinic Lerner College Perubatan di Case Western Reserve University. Dr Cohen telah melepaskan diri dari mesyuarat AAN untuk memberitahu kami tentang beberapa berita terbaru dalam penyelidikan MS, termasuk beberapa kajiannya sendiri. Dr Cohen mengarahkan program terapeutik eksperimen di Pusat Mellen Clinic Cleveland untuk Rawatan dan Penyelidikan MS, dan dia mempunyai amalan klinikal yang besar yang ditujukan terutamanya kepada penjagaan pesakit MS. Selamat datang dan terima kasih, Dr. Cohen, untuk menyertai kami.
Dr. Jeffrey Cohen:
Terima kasih kerana mengundang saya.
Trevis:
Saya ingin anda bercakap sedikit tentang beberapa cerita yang sebenar. Kami telah menghabiskan lebih banyak bahagian minggu ini dengan rakan-rakan anda dari seluruh dunia yang terlibat dalam penyelidikan, dan saya rasa soal wang di sini adalah, Berapa banyak kemajuan? Di manakah kita benar-benar memahami dan merawat penyakit MS?
Dr. Cohen:
Nah, untuk orang seperti saya sendiri, datang ke mesyuarat ini selalu menyeronokkan. Saya dapat bertemu dengan rakan dan rakan sekerja dan mendapat maklumat terkini mengenai kemajuan baru. Bidang MS sangat menarik sekarang. Kami belajar lebih banyak tentang apa yang menyebabkan penyakit ini, bagaimana untuk mengukurnya, dan yang paling penting, bagaimana untuk merawatnya dengan lebih berkesan.
Trevis:
Pada pendapat anda, dan saya tahu anda telah membentangkan kertas yang sangat menarik bagi kita semua yang tinggal bersama MS, apa yang mungkin menjadi dua kajian penyelidikan MS yang keluar dari mesyuarat AAN tahun ini?
Dr. Cohen:
Saya akan mengatakan bahawa dua cerita teratas adalah 1, laporan mengenai dua ujian klinikal besar ubat oral, dan 2, sejumlah besar kertas mengenai sklerosis MS - pediatrik yang bermula pada masa kanak-kanak.
Trevis:
Anda telah menyebutkan ubat-ubatan lisan dan saya tahu anda mengemukakan kertas semalam tentang fingolimod oral.
Jadi ceritakan sedikit tentang itu - mungkin kepentingan penyelidikan dan bagaimana ubat oral ini membandingkan dengan terapi semasa untuk MS .
Dr. Cohen:
Kami mempunyai empat ubat standard untuk multiple sclerosis yang berlaku pada 15 tahun sekarang. Mereka adalah tiga interferon (Avonex, Rebif, dan Betaseron) dan glatiramer acetate (Copaxone), dan mereka bekerja, dan mereka selamat pada umumnya, tetapi mereka mempunyai beberapa kekurangan.
Pertama sekali, mereka hanya sebahagiannya berkesan, dan kedua, mereka diberi suntikan, yang mana kebanyakan orang tidak suka. Oleh itu, terdapat usaha besar untuk membangunkan rawatan yang lebih baik, ubat yang lebih berkesan dan lebih mudah; khususnya, saya fikir kebanyakan orang lebih suka mengambil pil bukannya tembakan. Oleh itu, dalam konteks kajian kami telah dilakukan, menyiasat salah satu rawatan oral yang baru, fingolimod, yang sedang dilakukan. Rawatan MS: Ujian Klinikal untuk Pil Wanita
Trevis:
Berapa banyak lisan terapi untuk MS adalah dalam fasa II atau III [ujian klinikal ujian]?
Dr. Cohen:
Saya percaya ada lima sekarang.
Trevis:
Dan kamu adalah kertas fasa III. Adakah itu bermakna kajian itu dilakukan sekarang dan ia bersedia untuk diletakkan di hadapan FDA, atau lebih daripada keperluan untuk masuk ke dalamnya?
Dr. Cohen:
Terdapat beberapa peringkat yang membina ubat. Terdapat ujian pramatang pada haiwan, sebagai contoh; maka fasa I kajian, yang biasanya kajian keselamatan awal; maka kajian yang agak lebih besar, yang dipanggil fase II, yang berukuran pertengahan dan merupakan kajian di mana kita mencari untuk melihat apakah ada bukti bahawa ubat itu mempunyai beberapa kesan.
Dan kemudian ada fasa III, yang mana kajian saya, yang diharapkan dapat menjadi kajian yang lebih muktamad yang mengesahkan bahawa ubat sebenarnya berkesan, menentukan sejauh mana berkesannya, dan memberikan rasa risiko yang lebih tepat dan potensi kesan sampingan. Harapannya ialah jika ubat kelihatan menjanjikan dalam fasa III, maka ia akan dikemukakan untuk kelulusan peraturan.
Trevis:
Anda menyebut keberkesanan berbanding dengan terapi yang ada sekarang. Salah satu perkara yang saya lihat dilaporkan adalah bahawa interferon (Avonex, Rebif, dan Betaseron) dan glatiramer acetate (Copaxone) nampaknya lebih berkesan sekarang daripada yang kelihatan pada asalnya.
Dr. Cohen:
Itulah sesuatu yang kita lihat dalam ujian klinikal: Kadar kebangkitan, contohnya, kelihatan lebih rendah sekarang berbanding ketika ubat-ubatan ini pertama kali diuji 10 atau 15 tahun yang lalu. Dan kami fikir terdapat beberapa sebab untuk itu. Satu ialah kriteria pemilihan untuk percubaan mungkin berbeza. Kedua, ujian telah dilakukan di lokasi yang berbeza - negara yang berbeza, contohnya. Ketiga adalah bahawa cara kita dapat menghitung kambuh dalam percobaan adalah secara halus berbeza. Dan akhirnya, orang yang mendaftarkan diri dalam ujian mungkin berbeza dari orang yang terdaftar pada mulanya. Kami mula merawat orang-orang yang terdahulu dalam penyakit sekarang. Maka ada kemungkinan bahawa penyakit itu sendiri mungkin berubah, bahawa kadar berulang mungkin akan turun berbanding 10 tahun yang lalu.
Trevis:
Adakah itu mungkin kerana pakar neurologi semakin baik mendiagnosis MS lebih awal? Adakah bahagian itu?
Dr. Cohen:
Sebahagian daripadanya ialah kita membuat diagnosis lebih awal pada orang yang mempunyai penyakit yang kurang teruk, dan juga kita memberi lebih perhatian kepada isu-isu kesihatan lain yang kita tahu penting dalam bagaimana seseorang dengan MS melakukannya.
Trevis:
Salah satu perkara yang selalu membingungkan saya ialah apabila anda melihat semua kajian yang berbeza dan titik akhir, kita sepertinya menentukan kejayaan dalam banyak cara yang berbeza. Bagaimana anda, dalam kajian anda, menentukan kejayaan?
Dr. Cohen:
Pada akhirnya, kita perlu mengukur penyakit dengan cara yang berbeza. Jadi dalam percubaan klinikal, contohnya, kita biasanya akan mengukur jumlah penderitaan yang ada dalam percubaan. Kami akan mengukur kecacatan, kecacatan. Dan akhirnya, kami sering akan menggunakan MRI (pengimejan resonans magnetik) atau langkah-langkah laporan sendiri. Intinya adalah bahawa tiada salah satu dari mereka adalah cara sempurna untuk mengukur sama ada ubat berfungsi atau tidak, tetapi akhirnya apa yang kita cuba lakukan dalam percubaan, yang mungkin berlangsung hanya dua atau tiga tahun, adalah untuk menunjukkan bahawa jika ubat berfungsi dalam jangka panjang, ia akan membuat perbezaan. Tetapi kita tidak boleh melakukan percubaan selama 15 tahun.
Trevis:
Betul. Itu akan menjadi sangat mahal, jelas.
Rawatan MS dan Ujian Klinikal: Kesan Sampingan Dadah
Trevis:
Salah satu perkara yang saya mengesyaki kajian anda lakukan, terutamanya pada ketika ini, adalah mengukur kesan sampingan. Dengan fingolimod, apa kesan sampingan?
Dr. Istilah percubaan adalah "kesan buruk."
Secara umum, apa yang menggalakkan ialah fingolimod kelihatannya diterima dengan baik. Secara keseluruhannya, 89 peratus rakyat dalam perbicaraan tinggal dalam perbicaraan untuk sepanjang masa, dan 87 peratus meneruskan ubat yang mereka berikan. Ini semacam ukuran tidak langsung tentang bagaimana ia dapat diterima dengan baik. Jika ia mempunyai banyak kesan sampingan, orang cenderung untuk berhenti daripada ujian kerana ia tidak dapat ditanggung.
Kesan sampingan utama ialah penurunan kadar jantung dengan dos pertama. Itulah sesuatu yang sudah diketahui mengenai ubat itu. Kesannya biasanya melemahkan [mengurangkan] ketika anda meneruskan dadah, dan itu hanya kesan pertama dos.
Beberapa peserta percubaan yang mengambil fingolimod mempunyai masalah hati yang ringan, jadi kemungkinan jika ubat itu harus diluluskan, darah Ujian perlu dilakukan untuk mengukur petunjuk masalah hati. Dan ada tanda-tanda bahawa ubat ini boleh meningkatkan kadar jangkitan, yang tidak akan dijangkakan oleh ubat yang mempengaruhi sistem imun.
Trevis:
Jadi relatif kepada terapi yang diluluskan sekarang - dan kita akan pergi hanya garis dasar, interferon dan glatiramer - adakah anda membandingkan dadah dengan plasebo sahaja, atau adakah anda membandingkannya dengan terapi yang sedang dipasarkan juga?
Dr. Cohen:
Percubaan yang saya sampaikan, kajian yang dikenali sebagai TRANSFORMS [Percubaan Menilai Interferon Injectable vs FTY720 Oral dalam Mengutuk Perut MS], merupakan satu kajian membandingkan fingolimod dengan salah satu terapi standard, Avonex, yang bertujuan untuk mendapatkan ukuran keberkesanan relatif fingolimod - sama ada ia berfungsi lebih baik daripada terapi piawaian - dan kedua, untuk mendapatkan ukuran tolerabiliti relatif: Adakah ia menyebabkan lebih banyak atau sedikit kesan sampingan daripada ubat standard?
Kajian kami berlaku di konteks beberapa kajian lain di mana fingolimod akan dibandingkan dengan plasebo, jadi keseluruhan pakej, seperti yang diperlukan, perlu disusun untuk menilai di mana kita berdiri dengan fingolimod.
Trevis:
Dan anda bukan hanya belajar - ada pusat di seluruh dunia yang melakukannya. Tetapi itu bukan satu-satunya kajian dadah oral yang telah dibincangkan di persidangan itu.
Dr. Cohen:
Berita lain yang besar di persidangan itu adalah kajian CLARITY yang dipanggil (Tablet Cladribine dalam Mengobati MS Orally), yang merupakan kajian fase III dari ubat oral yang berbeza, cladribine [Leustatin, sebuah obat yang saat ini diluluskan oleh FDA untuk rawatan leukemia sel berbulu]. Kajian itu berlaku sebagai percubaan terkawal plasebo, jadi ia membandingkan cladribine dengan pil gula, kerana ia. Apa yang menarik ialah kajian itu juga sangat positif. Ia menunjukkan bahawa ubat itu berkesan.
Rawatan MS: Bilakah Pesakit Beralih ke Dadah Baru?
Trevis:
Hanya satu panggilan di sini, dan tiada siapa yang akan menahan anda untuk ini - bolehkah anda memberi kami tahun balap ketika terapi oral akan tersedia di Amerika Syarikat?
Dr. Cohen:
Saya fikir selama dua atau tiga tahun akan datang terdapat beberapa terapi oral baru.
Trevis:
Jadi 2010, 2011 - dan itu bukan hanya satu; ia akan menjadi dua, tiga, atau empat?
Dr. Cohen:
Betul. Seperti yang kita bicarakan sebelum ini, terdapat lima lagi ubat yang diuji, sebagai tambahan kepada cladribine dan fingolimod, dan saya fikir beberapa yang lain juga akan kelihatan menjanjikan. Jadi saya mengesyaki selama dua atau tiga tahun akan datang, semua orang akan diserahkan kepada agensi pengawalseliaan dan, saya harap, mendapat kelulusan.
Trevis:
Persoalan besar adalah, sementara kita semua lebih suka hanya membuang jarum, harus seseorang yang mempunyai kejayaan yang baik pada salah satu terapi suntikan semasa secara automatik cuba beralih, atau apakah ini [rawatan oral baru] akan menjadi terapi lini kedua?
Dr. Cohen:
Ini adalah perbincangan saya dengan pesakit saya setiap hari kerana kebanyakan orang tidak menyukai suntikan dan semua orang cemas untuk dijadikan pil, dan mereka bertanya kepada saya bila pil akan tersedia. Sebaliknya, saya memberi amaran kepada mereka bahawa jika mereka berbuat baik dengan ubat-ubatan yang mereka lakukan, kita tidak mahu memukul bot.
Pertama sekali, kerana ubat-ubat baru boleh didapati, kami menang Tidak mempunyai banyak pengalaman dengan mereka. Mungkin terdapat masalah yang tidak dijangka. Kedua, kita tidak tahu pasti bahawa ubat baru akan berfungsi dengan lebih baik untuk seseorang. Jadi, saya fikir kita perlu berhati-hati, tetapi saya tidak nampak sebarang sebab, kerana perkara-perkara baru ini datang dan kami yakin bahawa mereka bekerja dan mereka selamat, orang tidak boleh bertukar.
Trevis:
Anda harapkan harga akan menjadi salah satu soalan besar. Itu mungkin perkara kedua yang ditanyakan oleh pesakit anda. Adakah anda fikir harganya akan setanding, atau akan ada sejenis premium untuk kemudahan mengambil pil?
Dr. Cohen:
Itu sukar untuk mengatakan. Ia sangat mahal untuk membangunkan ubat-ubatan ini. Mereka perlu melalui semua peringkat ujian, dan percubaan menelan kos berjuta-juta dolar. Tetapi saya akan mengatakan secara umum bahawa ubat yang dalam bentuk lisan cenderung lebih murah daripada yang diberikan melalui suntikan.
Trevis:
Dan tidak dua ubat oral yang kita baru saja bercakap tentang, cladribine atau fingolimod, adalah biologi, sebagai interferon?
Dr. Cohen:
Tidak, kedua-duanya disebut molekul kecil [iaitu, mereka dihasilkan seperti bahan kimia dan tidak biologi, yang dibuat dalam sel hidup]
Rawatan MS: Pembaharuan pada Tysabri dan Novantrone
Trevis:
Kami telah bercakap mengenai suntikan dan lisan. Jelas sekali ada kelas ubat lain di luar sana - infusibles, ubat IV. Satu yang kita semua tahu ialah Tysabri (natalizumab), dan terdapat beberapa orang lain di luar sana yang merekrut [pesakit untuk ujian klinikal]. Sebarang berita tentang Tysabri dari persidangan itu?
Dr. Cohen:
Berita utama tentang Tysabri yang keluar adalah kemas kini status semasa. Ia kini digunakan dalam lebih daripada 50,000 orang, dan lebih banyak pengalaman yang kita ada dengannya, lebih banyak maklumat yang kita ada mengenainya. Keberkesanannya masih nampaknya menonjol, yang sangat menggembirakan. Di sisi negatifnya, kebimbangan utama dengan Tysabri adalah risiko PML - leukoencephalopathy multifungsi yang progresif - yang merupakan jangkitan virus otak yang berlaku dalam keadaan imun yang ditindas dan dengan beberapa terapi penindasan imun. Apa yang kita dengar pada persidangan ini ialah sekarang terdapat enam kes PML di seluruh dunia [yang berkaitan dengan Tysabri] sejak ia muncul di pasaran, dan semoga kami mula mendapatkan lebih banyak maklumat tentang apa yang dimaksudkan dengan kes ini.
Trevis:
Itu nampaknya lebih rendah daripada yang diiklankan [kadar] satu dalam seribu pesakit. Juga, ia selalu dianggap bahawa PML hampir selalu membawa maut, tetapi itu mungkin kerana PML biasanya muncul pada pesakit yang "super" kebal berkompromi. Saya telah membaca banyak perkara akhir-akhir ini mengenai plasmapheresis dan sebenarnya mendapat ubat keluar dari sistem. Jadi, sekurang-kurangnya enam kes, lebih sedikit maut. Adakah itu betul?
[Nota editor: Plasmapheresis adalah terapi di mana darah ditarik dari pesakit, plasma dikeluarkan dan diganti, dan darah dikembalikan kepada pesakit dalam pemindahan. Ini meninggalkan sel-sel merah dan putih di tempat tetapi membuang antibodi.]
Dr. Cohen:
Betul. Kami telah mempelajari beberapa perkara penting. Satu adalah, bersyukur, risiko mungkin lebih rendah daripada satu dalam seribu. Kedua, pendekatan terbaik untuk rawatan PML adalah untuk mengenalinya lebih awal, menangkapnya lebih awal, dan mengeluarkan agen yang menyinggung, dalam hal ini Tysabri, dan yang dapat dilakukan oleh pertukaran plasma, yang mencuci dari darah. Dan seperti yang kita katakan, buktinya ada dalam puding, dan kelihatannya orang-orang di mana penyakit itu telah ditangkap lebih awal, dan sistem kekebalannya telah direkabentuk dengan menghapuskan Tysabri, lakukan lebih baik. Badan mereka telah dapat membersihkan PML
Trevis:
Di salah satu dadah yang boleh diminum, mitoxantrone, dipasarkan sebagai Novantrone, terdapat beberapa berita dari Itali minggu ini. Kami hanya memecahkannya pagi ini pada blog MS saya pada Kesihatan Sehari-hari, merujuk kepada kes-kes leukemia yang agak jauh lebih tinggi [iaitu, leukemia yang berkaitan dengan penggunaan mitoxantrone pada orang yang mengambilnya untuk MS] daripada yang dijangkakan pada asalnya. Bolehkah anda bercakap dengan itu?
Dr. Cohen:
Novantrone menggambarkan pedang bermata dua ini yang saya rasa kita akan mengalami banyak ubat-ubatan baru, iaitu mereka sangat kuat, sangat berkesan, tetapi membawa risiko. Dalam kes Novantrone [yang merupakan ubat yang lebih tua untuk MS], dua risiko utama yang telah dilihat adalah kerosakan jantung dan leukemia. Dan saya fikir dua perkara yang telah kita pelajari tentang Novantrone adalah bahawa kedua-duanya boleh agak tidak dapat diramalkan. Sekarang, kedua-duanya masih jarang, terima kasih, tetapi malangnya mereka kelihatan agak lebih biasa daripada yang kita kenali sebelum ini. Ramip utama adalah bahawa kita perlu melihat kedua-dua perkara tersebut pada orang yang telah menerima ubat tersebut.
Trevis:
Ketika saya memutuskan untuk mengambil Novantrone pada suatu masa ketika saya mempunyai beberapa terobosan penyakit, ia merupakan nisbah risiko-untuk-manfaat. Saya adalah pesakit Novantrone selama beberapa waktu. Anda perlu mengambil kira nisbah risiko-manfaat. Pada masa itu, saya fikir ia adalah seperti 1 dalam 500 peluang leukemia. Sekarang ia kelihatan seperti 1 di 136, 150, sesuatu seperti itu.
Dr. Cohen:
Hanya untuk meyakinkan orang yang telah berada di Novantrone, komplikasi ini masih jarang berlaku. Tetapi apa yang ia maksudkan adalah, seperti yang kita lakukan dalam amalan kita, secara berkala akan kembali dan menilai semula fungsi jantung dan pastikan kita memeriksa kiraan darah secara berkala. Tetapi seperti yang anda katakan, ia adalah masalah risiko berbanding faedah - atau meletakkan cara lain, kadang-kadang orang berada di antara batu dan tempat yang sukar.
Rawatan MS: Apa yang Baru untuk MS Progresif?
Trevis:
Bercakap tentang terapi infusi untuk MS, apakah ada sesuatu yang baru di dunia?
Dr. Cohen:
Beberapa terapi infusi yang sangat kuat sedang dinilai. Kesemuanya adalah antibodi monoklonal. Salah satunya adalah alemtuzumab, atau Campath, dan tidak banyak laporan baru mengenai hal itu pada pertemuan ini, tetapi dalam beberapa pertemuan sebelumnya dikatakan sangat efektif. Seperti ubat-ubatan lain yang kami ceritakan, ia mempunyai beberapa isu keselamatan yang perlu diselesaikan.
Kemudian ada ubat yang dipanggil rituximab, atau Rituxan. Terdapat laporan di mesyuarat ini ujian Rituxan dalam MS - MS progresif utama yang bertambah buruk secara beransur-ansur dari awal tanpa gegaran, dan merupakan satu bentuk penyakit yang sering kurang responsif kepada rawatan. Kajian menunjukkan bahawa walaupun bagi orang-orang sebagai kumpulan [Rituxan] tidak kelihatan berkesan, ada subset orang yang kelihatannya sangat berkesan. Jadi itu adalah salah satu perkara yang kita pelajari - bahawa semua orang dengan MS adalah berbeza, dan orang yang berbeza bertindak balas terhadap ubat yang berbeza.
Trevis:
Adakah Rituxan satu-satunya ubat yang sedang diuji dalam progresif sekunder atau progresif utama ? Saya tahu itu adalah salah satu daripada perkara yang kita dengar sepanjang masa: Segala-galanya [dalam penyelidikan dan rawatan] sepertinya berhadapan dengan pengulangan semula, jadi orang-orang yang progresif dan progresif yang utama sekalipun merasa tidak ada apa-apa di luar sana. Sebenarnya, banyak kali, walaupun penyakit itu mungkin tergelincir ke dalam mod progresif, doktor masih memanggilnya fasa kambuh semula supaya anda masih boleh mendapatkan terapi dadah, kerana tidak ada apa-apa yang diluluskan untuk mereka yang progresif. Jadi selain daripada Rituxan, ada apa-apa di luar sana yang diuji pada MS progresif?
Dr. Cohen:
Terdapat beberapa soalan di sana. Salah satunya, mengapa ia kelihatan seolah-olah terdapat kajian yang lebih sedikit dalam MS progresif, dan pada hakikatnya, terdapat banyak perhatian yang dibayar kepada [pada mesyuarat AAN]. Sebahagian daripada alasan di sana kelihatan kurang kajian adalah bahawa kita sering mula menguji ubat-ubatan dalam pengulangan semula MS, sebahagiannya kerana lebih mudah untuk mengukur manfaat. Dari sudut pandangan percubaan klinikal, lebih mudah untuk menghitung kambuh daripada mengukur perlahan yang semakin teruk dalam berjalan, contohnya
Kedua, ubat-ubatan kita kelihatan lebih baik dalam tahap penyakit itu, yang kita fikir mempunyai keradangan yang lebih besar, yang mana kebanyakan sasaran dadah kita, sedangkan dalam penyakit yang lebih progresif secara beransur-ansur, mungkin ada yang kita sebut degenerasi, di mana saraf sudah rosak Sel-sel kemudian merosot lebih jauh, dan ubat-ubatan kita sekarang tidak membaikinya, malangnya.
Tetapi sebenarnya terdapat banyak perhatian yang dibayar kepada penyakit progresif, dan saya fikir salah satu perkara yang telah kita pelajari ialah apabila ada masih menjadi bukti keradangan, banyak ubat-ubatan kita yang bekerja di kembalian MS yang berulang-ulang juga akan bekerja dalam jenis MS progresif. Itulah yang ditunjukkan oleh kajian Rituxan. Selain itu, kita perlu meneruskan strategi rawatan yang lain, perkara-perkara yang membawa kepada pembaikan, dan kini kita baru memulakan pengajiannya.
Rawatan MS: Pengangkatan Bone and Stem Cell
Trevis:
Salah satu kajian yang dikatakan [di mesyuarat AAN] adalah mengenai rawatan radikal yang cantik, jenis rawatan pemindahan sumsum tulang yang hampir sama. Mereka menunjukkan bahawa, terutamanya yang paling agresif dalam kedua-dua jenis terapi, terdapat beberapa pembalikan penyakit di bahagian bawah jalan di sana.
Dr. Cohen:
Terdapat dua jenis pemindahan sumsum tulang, kajian sel stem untuk difikirkan. Salah satu yang saya fikir anda merujuk kepada, di mana, selepas imunoterapi yang sangat agresif, di mana anda pada dasarnya menghapuskan sistem imun, anda memberikan sumsum tulang kembali untuk menumbuhkan semula sistem imun. Ideanya ialah sistem kekebalan tubuh yang cacat pada mulanya dan kemudiannya membawa kepada MS kemudian akan semula dan menjadi normal. Jadi berita besar dalam arena itu adalah bahawa sebahagian daripada kita agak ragu-ragu tentang pendekatan itu kerana ia kelihatannya sangat keras.
Trevis:
Ini jenis pilihan nuklear.
Dr. Cohen:
Tepat. Oleh itu, beberapa kajian baru-baru ini telah menunjukkan bahawa seseorang boleh mengambil pendekatan yang agak kurang agresif sebelum kemoterapi dan ia masih berfungsi, jadi ia benar-benar menarik.
Kemudian terdapat aspek kedua dari terapi sel stem, yang menggunakan sel stem untuk memperbaiki kerosakan MS, dan itulah aspek yang saya fikir kebanyakan kita yang paling teruja, tetapi tahu sedikit tentang.
Trevis:
Sekarang kita akan menukar gear sedikit dari rawatan dan bercakap lebih lanjut mengenai gejala MS dan sampingan kesan. Adakah terdapat sesuatu yang baru di luar sana yang berkualiti-hidup-bijak yang menarik bagi anda?
Dr. Cohen:
Saya fikir terdapat beberapa aspek untuk itu. Ini mungkin kelihatan jelas, tetapi salah satu daripada perkara yang telah kita pelajari dalam ujian klinikal dan dalam amalan klinikal adalah, kita perlu secara lebih formal meminta pesakit bagaimana mereka lakukan. Neurologi cenderung memberi tumpuan kepada kekuatan dan visi dan sejauh mana seseorang berjalan, tetapi terdapat banyak aspek MS yang mungkin tidak begitu jelas kepada doktor. Dan kita telah belajar pelajaran itu. Itulah salah satu aspek kualiti hidup dan langkah-langkah yang dipanggil sendiri, dan semakin anda akan melihat mereka yang diperbadankan bukan sahaja dalam percubaan klinikal tetapi dalam amalan klinikal.
Perkara kedua ialah yang baru, terapi gejala menarik yang sedang dibangunkan - Fampridine, atau 4-aminopyridine - yang nampaknya dapat meningkatkan impuls saraf dalam laluan saraf yang rosak. Harapannya dapat meningkatkan kekuatan, berjalan, penglihatan. Dadah itu telah melalui ujian fasa III dan telah dikemukakan kepada FDA.
Perkara terakhir yang saya akan sebutkan adalah kajian melihat asas saintifik pemulihan, atau pemulihan fungsi. Sekarang kita tahu bahawa dengan program pemulihan yang betul, anda boleh menggalakkan sistem saraf untuk membaiki dirinya.
Trevis:
Itu perkara yang sangat menarik. Rawatan MS: Mempelajari Pediatrik MS untuk Punca-Punca
Trevis:
Anda bercakap sedikit mengenai kanak-kanak Pediatrik, dan saya telah membaca beberapa kajian yang mengatakan kira-kira 5 peratus orang dengan MS mempunyai sejarah gejala awal sebelum umur 18 tahun. Terdapat banyak poster, dan banyak bercakap mengenainya [pada mesyuarat AAN], jadi apa penyelidikan sedang dilakukan sekarang dalam MS kanak-kanak?
Dr. Cohen:
Pediatrik MS adalah penting kerana beberapa sebab. Satu adalah, kanak-kanak dengan MS mempunyai semua masalah yang orang dewasa dengan MS mempunyai, tetapi di samping itu mereka mempunyai masalah mereka sendiri. Bercakap dari pengalaman saya dengan anak-anak saya, apa-apa - apa-apa penyakit yang mereka miliki - hanya membesar semua masalah menjadi remaja, sebagai contoh. Jadi kita harus berurusan dengan isu-isu khusus.
Dan kemudian pemikirannya adalah kerana kanak-kanak lebih muda, mungkin kita akan mempelajari sesuatu tentang penyakit ini jika kita menangkapnya di peringkat paling terawal dalam pesakit yang paling muda dengan
Trevis:
Jika ada faktor persekitaran [terlibat dalam menyebabkan MS], mereka lebih dekat dengan apa yang mungkin berlaku?
Dr. Cohen:
Betul. Itulah sebabnya anda melihat begitu banyak persembahan dan begitu banyak poster tentang MS kanak-kanak, kerana terdapat banyak perhatian yang dibayar untuk aspek penyakit itu.
Trevis:
Kami bercakap tentang ujian klinikal sedikit, dan saya pasti ingin kembali kepada itu kerana jelas bahawa, dalam kes ubat, kita perlu tahu sama ada mereka bekerja. Terdapat ujian klinikal kualiti hidup di luar sana juga. Siapa yang akan menjadi calon terbaik untuk mempertimbangkan mendaftar dan mengambil bahagian dalam salah satu ujian klinikal ini - untuk ubat, misalnya?
Dr. Cohen:
Pada akhirnya, satu-satunya cara kita akan membangunkan rawatan baru dan lebih baik adalah melalui ujian klinikal. Itulah bagaimana kami menguji mereka. Sebahagian daripada masa saya di tempat kerja dibelanjakan untuk menjalankan ujian klinikal, selain untuk melihat pesakit. Dan apa yang saya katakan kepada pesakit saya ialah motivasi utama untuk mengambil bahagian dalam percubaan adalah supaya kita mengetahui lebih lanjut mengenai multiple sclerosis, tetapi soalan-soalan khusus yang perlu kita tanya adalah, betapa kuatnya rasional untuk perbicaraan ini? Adakah ia meyakinkan bahawa ubat ini mungkin berfungsi, kelihatan menjanjikan? Adakah ia kelihatan selamat? Apa yang akan terlibat dalam penyertaan saya dalam perbicaraan, dari segi risiko dan kemudahan dan sebagainya? Dan apa yang akan kita pelajari dari kajian ini? Adakah ia akan membantu saya sebagai individu dan orang lain dengan MS?
Trevis:
Secara peribadi, saya fikir bahawa orang yang berada dalam ujian klinikal ini benar-benar adalah wira penyakit ini. Di manakah seseorang yang berminat pergi untuk mengetahui tentang percubaan klinikal, dan sama ada mereka berada di kawasan kejiranan mereka? Di manakah seseorang dapat mengetahui tentang itu?
Dr. Cohen:
Dua sumber yang sangat baik ialah Persatuan MS Kebangsaan, dan laman web clinicaltrials.gov. Kedua-dua sumber tersebut menyenaraikan percubaan klinikal yang sedang berjalan untuk mencari orang untuk menjadi sukarelawan. Dan kedua-duanya juga menyenaraikan sama ada terdapat laman berdekatan anda.
Trevis:
Sangat baik. Apa-apa pemikiran terakhir yang anda ingin tinggalkan dengan penonton?
Dr. Cohen:
Saya akan mengatakan bahawa kita semua ingin menemui punca MS dan menemui penawar untuk MS. Sukar untuk meramalkan apabila itu akan berlaku kerana ia sentiasa berdasarkan beberapa penemuan besar yang keluar dari biru, tetapi apa yang saya dapat menjamin orang adalah kita membuat kemajuan. Dan saya fikir selama tiga, empat, lima tahun akan datang, anda akan melihat banyak rawatan baru dan banyak pengetahuan baru tentang apa yang menyebabkan penyakit ini.
Trevis:
Baiklah. Nah, kita berada di jalan raya. Saya ingin mengucapkan terima kasih kepada tetamu kami, Dr. Jeffrey Cohen, kerana menyertai kami. Saya menjemput anda untuk melawat blog MS kami di EverydayHealth.com untuk berita terkini dan maklumat mengenai MS. Dari kita semua pada Kesihatan Seharian, kami berharap anda dan keluarga anda menjadi yang terbaik kesihatan.
