Isi kandungan:
MURNI, 10 Dis, 2012 - Setahun yang lalu, seolah-olah Emily Whitehead, seorang Philadelphia yang pintar dan meriah, 7 tahun, lama, sedang menghadapi kematian. Untuk beberapa lama, gadis muda itu telah melawan leukemia limfoblastik akut, bentuk penyakit yang agresif yang biasanya dirawat dengan kemoterapi dan ubat-ubatan jangka panjang yang lain. Walaupun dia pada mulanya bertindak balas terhadap rawatan standard untuk leukemia, Emily terus berulang, pertama pada bulan Oktober 2011 dan sekali lagi, pada bulan Februari 2012.
"Kami diberitahu bahawa kami turun hingga 48 jam membuat keputusan, atau dia boleh mula mempunyai kegagalan organ, "kata Tom Whitehead, bapa Emily dalam sebuah video yang difilterkan oleh Hospital Kanak-kanak Philadelphia.
Jadi dengan harapan yang semarak, ibu bapa Emily beralih kepada Kanak-kanak untuk apa yang dikatakan oleh doktor mereka sebagai rawatan leukemia yang terhebat dengan penggunaan bio- versi kejuruteraan sel T pesakit yang direka khas untuk melipatgandakan pesat pesakit dan memusnahkan leukemia.
Sel T adalah limfosit, sel darah putih yang penting untuk keupayaan sistem imun untuk melawan sel B leukemia. Emily's T sel telah direkayasa untuk "pergi selepas sel-sel kanser dan membunuh mereka," kata ahli onkologi pediatrik Stephan Grupp, MD, PhD di Hospital Kanak-kanak Philadelphia di dalam video.
Sejak Emily dirawat di hospital pada April 2011, kekal bebas daripada kanser, dan leukemia beliau dianggap sebagai pengampunan sepenuhnya. Sepanjang Jun ini, dia pulang ke rumah, dan sejak itu dia sihat dan kembali ke sekolah.
"Kami telah memeriksa sumsum tulangnya untuk kemungkinan penyakit pada dua mata," kata Dr. Grupp. "Kami memeriksa dia tiga bulan dan kini enam bulan selepas rawatan. Dia tidak mempunyai sebarang penyakit."
Ditambah Kumpulan, "Kita perlu merawat lebih ramai pesakit sebelum kita memahami apa kadar kejayaan sebenarnya."
Rawatan Emily yang diterima, dikenali sebagai CTL019 atau CART19, telah dibangunkan untuk leukemia lanjutan yang tidak bertindak balas terhadap rawatan standard. Sedangkan majoriti pesakit leukemia kanak-kanak yang responsif terhadap kemoterapi, Emily adalah di antara pecahan kecil yang tidak melihat hasil yang berkekalan, dan di mana sel B melelehkan rawatan kemoterapi yang lalu.
Menurut Institut Kanser Kebangsaan, satu bahagian Institut Kesihatan Nasional, leukemia lymphoblastic akut adalah kanser yang paling biasa didiagnosis pada kanak-kanak, yang mewakili 23 peratus diagnosis kanser pada mereka yang berusia di bawah 15 tahun. Di Amerika Syarikat, kira-kira 30 hingga 40 orang per juta didiagnosis dengan jenis leukemia ini masing-masing tahun.
Harapan Tulen untuk Pesakit Kanser Pediatrik?
Sesetengah pakar tetap ragu-ragu tentang janji rawatan Emily yang diterima. John Letterio, MD, ahli onkologi kanak-kanak Hospital Pelangi Kanak-kanak & Hospital Kanak-kanak di Cleveland mengatakan bahawa dia tidak pasti sama ada rawatan itu akan berjaya dalam setiap pesakit. "Tetapi untuk melihat tindak balas yang lengkap dalam beberapa pesakit ini, perkembangan awal ini sangat sangat menjanjikan. Ini menunjukkan penggunaan ini akan menjadi penting, dan sudah tentu ramai pesakit akan menyediakan pilihan untuk menyembuhkan di mana tidak ada yang lain."
Para penyelidik yang bekerja dengan Kumpulanp berkata, rawatan sel T ini telah berkembang sejak sekian lama. Dalam kajian klinikal awal yang dijalankan pada bulan Ogos 2011, rawatan terbukti berkesan dalam 9 daripada 12 orang dewasa dengan leukemia limfositik kronik, atau CLL.
Tetapi terdapat kelemahan yang serius. Tidak lama selepas menerima sel-sel Tnya, Emily menjadi sakit parah. Sel T menghidupkan sistem imun Emily, dan kanak-kanak itu dihantar ke rawatan intensif. Kumpulanp menetapkan dua ubat yang membantu tindak balas imun, yang berfungsi untuk mengatasi kesan toksik pengambilan sel T, dan sekarang Emily telah melakukan pemulihan penuh.
"Sejak itu dia sangat hebat, dia gembira dan sihat dan kembali ke sekolah pada musim gugur," kata ibu Emily, Kari Whitehead dalam video itu. "CART19 adalah satu-satunya pilihan yang tersisa untuk Emily, dan walaupun kami tidak pasti bagaimana ia akan berfungsi, kerana dia adalah anak pertama, kami masih merasakan seperti mendaftarkannya dalam percubaan - walaupun ia tidak berfungsi - ia akan memberi mereka sedikit maklumat, dan dari itu diharapkan mereka akan belajar sesuatu dan dapat membantu anak-anak lain. "
