WEDNESDAY, 13 Mac 2013 - Satu terapi gen yang melindungi tulang rawan boleh memperlakukan osteoarthritis pada satu hari, satu keadaan yang memberi kesan kepada lebih daripada separuh penduduk yang semakin tua, menurut satu kajian yang diterbitkan dalam jurnal Sains Perubatan Translational.
Osteoarthritis (OA) adalah tindak balas semula jadi terhadap kerosakan tulang rawan sendi - bahan spongy yang menjaga tulang dari menggosok antara satu sama lain. Seperti tulang rawan kerana usia atau akibat kecederaan, halangan itu pecah, dan geseran menyebabkan sakit. Satu-satunya rawatan adalah pembedahan penggantian sendi, yang boleh menyebabkan komplikasi pembedahan. Terapi gen ini memperlahankan perkembangan penyakit pada tikus.
"Kami mendapati bahawa terapi gen melindungi dari osteoarthritis," kata Brendan Lee, MD, PhD, seorang ahli genetik di Baylor College of Medicine dan penulis bersama kajian itu. "Walaupun anda menangguhkan penggantian bersama dengan 10 tahun, anda mungkin mempunyai impak yang besar terhadap kualiti hidup serta penjagaan kesihatan dolar."
Dr. Lee dan pasukannya menyasarkan gen tertentu dalam rawan sendi yang dipanggil proteoglycan atau PRG4. Gen ini bertanggungjawab untuk menghasilkan lubricin, protein yang melincirkan sendi dan melindungi tulang rawan dari kesan usia tua. Para saintis menyuntik tikus yang rosak bersama dengan PRG4 yang terbungkus dalam virus, yang menyebarkan gen di seluruh kawasan dan merangsang pengeluaran lubricin. Lubricin ekstra dengan ketara memperlahankan pembangunan OA tanpa kesan sampingan yang boleh dibayangkan.
"Anda sentiasa perlu risau bahawa jika anda membuat terlalu banyak sesuatu yang mempengaruhi rentetan," kata Lee. "Dengan pengetahuan yang terbaik, tidak ada kesan sampingan yang menyebabkan terlalu banyak lubricin dalam rawan tikus ini."
Pendekatan Lee terhadap terapi gen agak agak baru. Majoriti penyelidikan OA memfokuskan pada menghambat osteoarthritis sebaiknya ia dimulai - tidak menangkap penyakit sebelum ia bermula. Penyelidik datang dengan idea semasa mengkaji gangguan kerangka yang disebabkan oleh kecacatan genetik yang jarang berlaku. Mereka memutuskan untuk mensimulasikan gangguan itu dengan "memecahkan" gen yang berlainan sehingga mereka boleh menentukan satu yang menyumbang kepada osteoarthritis.
"Jika anda memecahkan enjin, kereta anda tidak bermula lagi sehingga anda tahu enjin bertanggungjawab untuk memulakan kereta , "Kata Merry Ruan, calon PhD dan ahli genetik di Baylor College of Medicine dan penulis utama kajian. "Jika anda memecahkan gen dan ada yang salah, anda tahu apa yang bertanggungjawab untuk gen itu."
Penemuan penting, bagaimanapun, Brian Walitt, MD, seorang pakar rheumatologi di Pusat Perubatan Universiti Georgetown, yang tidak bergabung dengan kajian , berhati-hatilah pembaca terhadap penggunaan kajian haiwan kepada keadaan manusia.
"Rawan tikus bukan rawan manusia, dan sendi tikus bukan sendi manusia," kata Dr Walitt. "Kita perlu berhati-hati terutamanya dalam mendapatkan terlalu teruja dalam kajian yang tidak di dalam manusia. Anda perlu dijaga dengan semangat anda. "
Lee bersetuju dengan Walitt, mengatakan salah satu daripada kelemahan kajian adalah pergantungannya pada model haiwan. Dan walaupun terapi itu akhirnya diluluskan untuk kegunaan manusia, Lee berkata, ia hanya boleh melambatkan kehilangan tulang rawan, bukan regrow. Ini bermakna bahawa orang yang sudah menderita osteoarthritis tidak akan mendapat banyak bantuan daripada terapi gen.
"Bahagian paling lemah ialah dari segi penemuan kita masih tidak fikir ia akan mencukupi untuk menumbuhkan rawan," tambah Lee. . "Bagi orang-orang yang mengalami penyakit peringkat lewat, terapi ini tidak mencukupi."
Para penyelidik Baylor merancang untuk menguji rawatan pada kuda pada tahun 2014 dan kemudian beralih ke primata bukan manusia jika percobaan itu berjaya. Matlamat jangka panjang adalah untuk merawat OA pada peringkat percubaan klinikal, dan bukan tugas yang boleh mereka lakukan sendiri. Para penyelidik mengatakan bahawa industri mesti berkumpul dan berkongsi kemajuan dalam teknologi untuk mewujudkan satu pelan rawatan komprehensif.
"Seperti biasa seperti osteoartritis, tidak ada terapi yang dapat mengubah keadaan penyakit dengan ketara," kata Ruan. "Anda tidak boleh memberi ubat untuk menyelesaikan masalah ini."
