Isi kandungan:
KAMI, 11 Julai 2013 - Jarang, jika pernah, adalah virus AIDS yang dianggap sebagai penyelamat. Tetapi virus yang menyebabkan lebih daripada 30 juta kematian mungkin bertanggungjawab untuk menyelamatkan nyawa enam kanak-kanak dengan penyakit keturunan yang teruk: leukodystrophy metachromatik dan sindrom Wiskott-Aldrich, menurut dua kajian klinikal dari San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET "di Milan, Itali diterbitkan dalam jurnal Science.
" Kami fikir HIV sebagai virus yang serius, tetapi pada akhir hari anda boleh menggunakannya untuk melakukan apa yang anda mahu lakukan, "kata Demetre Daskalakis, MD , pengarah perubatan untuk program penjagaan ambulatori HIV di Hospital Gunung Sinai di New York City, yang tidak bergabung dengan kajian itu. "Jika anda merampas HIV, dan melahirkan unsur genetik ke dalam sel, anda boleh menggunakan mekanisme HIV untuk manfaat anda."
Pada tahun 1996, saintis Itali dari TIGET mula meneroka kemungkinan memanipulasi virus AIDS untuk merawat kecacatan genetik yang menyebabkan leukodystrophy metakromatik dan sindrom Wiskott-Aldrich. Tahun-tahun kerja makmal yang berjaya membolehkan pasukan penyelidik menguji teknik mereka pada 16 pesakit: enam kanak-kanak dengan sindrom Wiskott-Aldrich dan 10 kanak-kanak dengan leukodystrophy metachromatic.
Kedua-dua gangguan ini berlaku kerana kekurangan protein. Apabila kekurangan dalam sistem saraf, kanak-kanak boleh mengembangkan leukodystrophy metakromatik. Jika kekurangannya adalah dalam sistem imun, kanak-kanak mungkin mengalami Sindrom Wiskott-Aldrich. Teknik ini mengambil virus HIV dan membina semula ia menjadi pembawa untuk gen terapeutik yang dicipta oleh TIGET, yang membolehkan sel-sel untuk memulihkan protein yang hilang. Bahagian bermanfaat virus HIV asal disimpan dan digabungkan dengan gen terapeutik untuk membentuk vaksin.
"HIV adalah vektor yang benar-benar baik, mesin kejuruteraan genetik, dan [penyelidik-penyelidik] mengambil keuntungan dari itu," kata Dr. Daskalakis. "Mereka mengambil kesempatan daripada mekanisme itu dan membenarkannya membantu mereka."
Virus yang dimanipulasi digabungkan dengan sel stem yang diambil dari sumsum tulang pesakit. Sel-sel stem yang diubahsuai ini, dilengkapi dengan virus HIV yang telah dibina semula, kemudian disuntik ke dalam sumsum pesakit.
Sekali di dalamnya, sel stem mampu menghasilkan semula, mewujudkan lebih banyak sel-sel terapeutik, dan menyebar ke seluruh tubuh. Proses ini cukup untuk menyembuhkan Sindrom Wiskott-Aldrich, kerana gangguan ini secara langsung mempengaruhi sel-sel darah yang dirawat oleh sel stem baru.
Walau bagaimanapun, leukodystrophy metachromatic tidak disembuhkan sehingga sel stem yang diubah suai mencapai otak, di mana mereka menghasilkan lebih banyak protein yang pesakit dengan penyakit ini kurang. Sekali di dalam otak, sel-sel stem yang diubahsuai juga dapat mengubah sel-sel yang rosak ke dalam sel-sel terapeutik sendiri.
Enam pesakit, tiga dengan setiap gangguan, telah menunjukkan manfaat yang signifikan dari terapi, menurut dua kajian.
Masa Depan Mengubati Gangguan Genetik
Para penyelidik yakin dalam prosedur ini sebagai satu cara untuk merawat kedua-dua keadaan ini, tetapi lebih banyak penyelidikan masih diperlukan kerana sampel kecil. Bagaimanapun, saintis TIGET juga berharap bahawa kaedah sel stem kejuruteraan ini dapat melihat penggunaan lebih luas pada masa akan datang.
"Sehingga kini kita tidak pernah melihat cara untuk menanam sel stem menggunakan terapi gen yang berkesan dan selamat kerana ini "kata Eugenio Montini, PhD, yang menyelaraskan analisis molekul sel-sel pesakit, dalam siaran akhbar." Hasil ini membuka jalan bagi terapi baru untuk penyakit lain yang lebih biasa. "
" Secara teoritis, kekurangan enzim boleh dirawat dengan mekanisme ini. Bidang ini terbuka lebar untuk ini, "kata Dr. Daskalakis. "Bahagian penting ialah virus ini boleh digunakan dengan selamat untuk kejuruteraan genetik."
