Transplantasi Sel Stem untuk MS: Ujian Percubaan HALT-MS Untuk Tahap Seterusnya

Isi kandungan:

Anonim

Dave Bexfield telah mengambil bahagian dalam fasa 2 HALT-MS dan mengalami peningkatan dramatik dalam gejala MSnya. Foto dari ihsan Dave Bexfield

Beberapa tahun yang lalu, Health Everyday melaporkan mengenai percubaan klinikal yang dipanggil HALT-MS. Kajian yang berterusan ini adalah salah satu daripada beberapa tahun kebelakangan ini untuk menyiasat pemindahan sel stem untuk pelbagai sklerosis (MS), di mana sel stem sendiri dituai sebelum kursus kemoterapi diberikan kepada hampir sepenuhnya memusnahkan sistem imun, dan selepas itu stem HALT-MS adalah salah satu ujian yang paling menonjol yang melibatkan pemindahan sel stem untuk MS, dan para penyelidik mempunyai pandangan mereka untuk membuat pemindahan pemindahan utama untuk MS. Tetapi pertama, mereka perlu membandingkan secara langsung dengan pemindahan ubat berasaskan ubat-ubatan terbaik yang kini boleh didapati - iaitu apa fasa 3 perbicaraan yang akan dilakukan.

Sama ada anda berminat untuk mengambil bahagian dalam ujian klinikal masa depan, atau hanya bersemangat untuk mengetahui tentang rawatan di mana rawatan MS dapat diterangkan, ini adalah gambaran keseluruhan mengenai apa yang penyelidik berharap untuk belajar dalam fasa seterusnya kajian dan apa yang dimaksudkan untuk peserta.

Janji Stem Sel

Idea di belakang pemindahan stem sel adalah untuk menggantikan sistem imun yang tidak berfungsi - dalam kes MS, yang menyerang sarung myelin saraf - dengan satu yang betul mengenali saraf ini sebagai tisu badan sendiri dan tidak menyerang mereka. Ia kadang-kadang dirujuk sebagai "reboot" sistem imun, dan harapan dalam setiap kes adalah bahawa sistem kekebalan "baru" tidak pernah bermula menyerang sel-sel saraf seperti yang dilakukan lama.

Transplantasi sel stem telah ditunjukkan untuk melakukan ini dengan keberkesanan campuran. Dalam satu kajian yang diterbitkan pada bulan April 2017 dalam jurnal

JAMA Neurology , penyelidik mendapati bahawa dalam sekumpulan 281 orang dengan MS - yang kebanyakannya mempunyai bentuk MS progresif - yang mempunyai rawatan antara 1995 dan 2006, 46 peratus tidak mengalami perkembangan penyakit dalam tempoh lima tahun selepas pemindahan mereka. Transplantasi sel stem juga datang dengan beberapa risiko, termasuk bilangan sel darah rendah, jangkitan, masalah gastrointestinal, gumpalan darah, kesakitan, dan lain-lain. walaupun kematian.

Tetapi Michael Racke, MD, pakar neurologi di Ohio State University Wexner Medical Center di Columbus dan seorang penyelidik dalam percubaan HALT-MS, berkata keberkesanan dan keselamatan pemindahan stem sel terus bertambah sejak tahun 2006, apabila peserta pertama ditayangkan untuk pendaftaran dalam fasa 2 HALT-MS.

Daripada tiga percubaan utama yang telah menerbitkan hasil dalam beberapa tahun kebelakangan - termasuk HALT-MS - semua menunjukkan kira-kira 70 peratus kejayaan dalam memecahkan aktiviti penyakit lima tahun selepas prosedur. Aktiviti penyakit diukur sama ada oleh kambuh, kemajuan kecacatan, atau kemunculan luka baru pada MRI.

"Seperti dalam semua ubat, kita terus bertambah baik pada perkara yang kita lakukan," kata Dr Racke sambil menyatakan bahawa Kadar mortaliti pemindahan sel stem telah menurun dari kira-kira 3.5 peratus sebelum 2006 kepada kira-kira 0.3 peratus sejak itu.

Transplantasi Sel Stem: 'Jalan Rapi'

Satu peserta dalam fasa 2 HALT-MS ialah Dave Bexfield, seorang penduduk New Mexico yang didiagnosis dengan MS 11 tahun yang lalu pada usia 37 tahun. Beliau adalah pengasas dan editor ActiveMSers, tapak sokongan untuk orang dengan MS dengan tumpuan yang kuat terhadap kecergasan yang juga meliputi kesusasteraan saintifik mengenai pemindahan sel stem. > "Saya semakin putus asa," kata Bexfield dari keadaan fizikalnya semasa dia mendaftar dalam percubaan pada tahun 2010. Sejak enam bulan sebelumnya, dia telah pergi dari sesekali menggunakan tongkat untuk menggunakan walker sepanjang masa, dan ketangkasan tangannya dan kognisi semakin cepat dengan cepat. Dia terpaksa berlatih dengan kakaknya, seorang ahli terapi fizikal, dapat berjalan kaki 100 meter untuk tidak memenuhi syarat untuk percubaan, yang mana dia telah mencipta "tekanan utama" pada masa itu.

Proses transplantasi keseluruhan, Bexfield berkata, adalah "jalan yang keras," kerana ujian yang berterusan dan terutama ubat-ubatan kemoterapi yang terlibat selama penginapan hospital selama tiga minggu. Selepas minggu pertama, semasa kemoterapi diberikan, dia masih merasa "cukup baik". Kemudian, dia berkata, "kemoterapi itu benar-benar mula menendang. Saya telah tidur di tempat tidur selama empat hari berturut-turut," muntah

Risiko Tinggi Jangkitan

Tetapi Bexfield bertambah baik secara beransur-ansur sepanjang sisa masa tinggalnya, dan berjaya mengelakkan jangkitan serius - sesuatu yang penyelidik sedang mencari ketika sistem imun peserta dikompromi. Walaupun selepas dilepaskan, Bexfield berkata, "Sistem imun anda sangat rendah, anda perlu berhati-hati dengan setiap makanan yang anda makan, yang anda lihat. Saya pada asasnya terpencil. "

Peningkatan dramatik yang dia alami selepas prosedur itu, kata Bexfield, lebih daripada dibuat untuk risiko dan ketidakpuasan yang ia alami. "Dalam tempoh beberapa bulan pertama, saya tidak dapat berjalan kaki untuk dapat berjalan sejauh 500 meter." Kabut otaknya dibersihkan, dan kekuatannya bertambah baik "di setiap peringkat."

Peningkatan ini berlangsung selama empat tahun lalu, selepas itu, Bexfield berkata, "Saya perhatikan kaki saya tidak berfungsi dengan baik." Dia kini kembali menggunakan walker sepanjang masa, tetapi di semua kawasan kecuali berjalan, dia masih terasa lebih baik daripada yang dilakukannya sebelum pemindahan. "Saya akan melakukan rawatan ini sebanyak 100 kali. Ia adalah yang berharga, "katanya.

Fasa Seterusnya: BEAT-MS

Apabila HALT-MS memulakan fasa 3 percubaan (dipanggil BEAT-MS) pada awal 2018, kata Racke, , umur 18 hingga 50 tahun, dengan pemulangan semula MS. Untuk melayakkan diri untuk percubaan, dia berkata, anda mesti gagal untuk mencapai hasil yang berjaya dalam dua terapi yang mengubahsuai penyakit yang berbeza, seperti yang ditunjukkan oleh kambuh pada satu dan aktiviti MRI yang lain.

Kira-kira separuh peserta akan secara rawak ditugaskan untuk menerima pemindahan sel induk, manakala separuh lagi akan menerima terapi ubat terbaik, sebagaimana ditentukan secara individu. Peserta dalam kedua-dua kumpulan akan dijejaki selama lima tahun.

Racke menekankan bahawa selain melihat hasil yang berkaitan dengan penyakit, fasa 3 juga akan membandingkan kos rawatan dalam kedua-dua kumpulan. Beliau menyatakan bahawa banyak rawatan ubat untuk kos MS sebanyak $ 70,000 hingga $ 90,000 setahun, manakala kos pemindahan stem di Ohio State semasa fasa 2 adalah antara $ 40,000 dan $ 100,000 - dengan kesan yang bermanfaat yang bertahan selama bertahun-tahun.

" Apa yang lebih penting lagi untuk menunjukkan, "kata Racke, adalah bahawa pemindahan stem sel stem bekerja" dengan ketara lebih baik pada pesakit yang sebenarnya lebih buruk. Jadi ini diharapkan dapat menjadi sesuatu yang, di jalan, boleh menjadi pilihan penting bagi orang-orang yang mempunyai MS yang sangat buruk. "

arrow